Washington D.C., 18 de junio de 2025 — Un segundo adolescente ha fallecido tras recibir la terapia génica Elevidys, desarrollada por Sarepta Therapeutics, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética degenerativa que afecta principalmente a varones desde la infancia.
El paciente, que no era ambulatorio, murió por insuficiencia hepática aguda, días después de haber recibido la infusión intravenosa del tratamiento. La misma condición provocó la muerte de otro joven en marzo de este año, en circunstancias similares. Ambos casos han encendido las alarmas en la comunidad médica y regulatoria.
Elevidys fue aprobado en 2023 por la FDA bajo un mecanismo de aprobación acelerada, limitado inicialmente a niños ambulatorios de entre 4 y 5 años. No obstante, desde 2024 su uso se ha ido ampliando en ensayos clínicos a pacientes en etapas más avanzadas, como parte del estudio ENVISION.
Como reacción inmediata, Sarepta anunció la suspensión del envío del tratamiento en EE.UU. para pacientes no ambulatorios y detuvo la administración de Elevidys dentro del ensayo clínico.
Grupos de defensa de pacientes, como CureDuchenne, han expresado profunda preocupación:
“Con dos muertes en menos de tres meses, el riesgo del tratamiento ya no puede verse con los mismos ojos”, expresó la fundación en un comunicado oficial.
El caso reabre el debate sobre los riesgos inherentes a las terapias génicas emergentes y el equilibrio entre la urgencia de tratar enfermedades graves y la necesidad de validar su seguridad a largo plazo.